Prvé účinné liečivo na oddialenie primárnej roztrúsenej sklerózy

Spoločnosť Genentech, patrí Roche Group, 27. septembra oznámila, že klinické skúšanie experimentálnej drogy vo fáze III ocrelizumab bolo uspokojivé.

Tento liek dokáže oddialiť progresiu primárnej progresívnej roztrúsenej sklerózy (MSD) najmenej o 12 týždňov, vo svojich počiatočných fázach. Tento podtyp roztrúsenej sklerózy (MS), ktorý postihuje približne 10 alebo 15% populácie s touto chorobou, je veľmi agresívna patológia. K dnešnému dňu nebola žiadna liečba alebo liečba, ale táto multicentrická štúdia (medzinárodne) so španielskou účasťou ukázala účinnosť tohto lieku, ktorý by sa mohol stať prvou a jedinou terapeutickou možnosťou pre pacientov s týmto ochorením..

Doposiaľ neexistovala liečba EMM

Štúdia tohto lieku sa nazýva rečníctvo a bol vedený vedúcim klinickej služby Neuroimunology v nemocnici Vall d'Hebron a riaditeľom Centra pre roztrúsenú sklerózu Katalánska (Cemcat), Xaviera Montalbána. Účinnosť lieku Ocrelizumab u 732 pacientov s progresívnou primárnou roztrúsenou sklerózou bola skúmaná v tejto štúdii. Hlavným záverom je, že sa mu podarí zastaviť najmenej 12 týždňov progresie zdravotného postihnutia, ktoré spôsobuje ochorenie.

Montalbán chcel tento objav osláviť a vyhlásil:

"Je to naozaj historický moment, pretože je to prvýkrát, čo sa ukázalo, že liek je účinný pri kontrole tohto typu neurologického ochorenia." Otvorí sa okno na lepšie pochopenie a liečbu sklerózy multiplex. "

Tento liek je monoklonálna protilátka navrhnutá tak, aby selektívne napadla bunky CD20B +, o ktorých sa predpokladá, že hrajú kľúčovú úlohu pri deštrukcii myelínu a nervov, čo spôsobuje symptómy roztrúsenej sklerózy. Naviazaním na povrch týchto proteínov pomáha Ocrelizumab zachovať najdôležitejšie funkcie imunitného systému.

Čo je skleróza multiplex?

roztrúsená skleróza (MS) je neurozápalovým ochorením postihuje centrálny nervový systém (CNS), mozog aj miechu. Nie je presne známe, čo spôsobuje MS, ale táto patológia poškodzuje myelín, látku, ktorá tvorí membránu, ktorá obklopuje nervové vlákna (axóny) a uľahčuje vedenie elektrických impulzov medzi nimi..

Myelín je zničený vo viacerých oblastiach, niekedy zanecháva jazvy (skleróza). Tieto poškodené oblasti sú tiež známe ako demyelinačné platne. Keď je myelinizovaná látka zničená, schopnosť nervov viesť elektrické impulzy z a do mozgu je prerušená a táto skutočnosť spôsobuje vznik symptómov, ako sú:

• Zmeny zraku
• Svalová slabosť
• Problémy s koordináciou a rovnováhou
• Pocity ako necitlivosť, svrbenie alebo bodanie
• Problémy s myslením a pamäťou

Skleróza multiplex postihuje ženy viac ako muži. K jeho nástupu zvyčajne dochádza medzi 20 a 40 rokmi, hoci prípady boli hlásené aj u detí a starších pacientov. Všeobecne platí, že choroba je mierna, ale v závažnejších prípadoch niektorí ľudia strácajú schopnosť písať, hovoriť alebo chodiť.

Vo väčšine prípadov toto ochorenie postupuje v ohniskách, ale v primárnej progresívnej roztrúsenej skleróze sa zdravotné postihnutie v priebehu mesiacov alebo rokov priebežne a pomaly zhoršuje, takže sa považuje za závažnú formu tejto patológie..

Fázy klinického vývoja liečiva

Aby bol liek ponúkaný na predaj, musí sa dodržať proces na zhodnotenie jeho účinnosti a bezpečnosti, čím sa zabráni ohrozeniu života ľudí, ktorí ho konzumujú. Vývoj nového lieku je dlhý a ťažký, pretože na trh prichádzajú iba dve alebo tri z 10 000 farmakologických látok.

Keď bol liek dostatočne vyhodnotený v in vitro modeloch av štúdiách na zvieratách (predklinická fáza), začína sa výskum u ľudí, ktorý sa nazýva klinické štúdie. Klasicky je obdobie klinického vývoja farmaceutického produktu rozdelené do 4 po sebe idúcich fáz, ktoré však môžu byť prekryté. Toto sú fázy klinického skúšania:

• Fáza ITáto fáza zahŕňa prvé štúdie vykonané na ľuďoch, ktorých hlavným cieľom je meranie bezpečnosti a znášanlivosti zlúčeniny. Vzhľadom na úroveň rizika je počet dobrovoľníkov malý a trvanie krátkej fázy.
• Fáza IIRiziko v tejto fáze je mierne a jeho cieľom je poskytnúť predbežné informácie o účinnosti lieku a stanoviť vzťah dávka-odozva. Sú potrebné stovky subjektov a táto fáza sa môže predĺžiť o niekoľko mesiacov alebo rokov.
• Fáza IIIToto je fáza, v ktorej sa tento liek nachádza, a je potrebné vyhodnotiť jeho účinnosť a bezpečnosť v obvyklých podmienkach použitia a vzhľadom na terapeutické alternatívy dostupné pre danú indikáciu. Preto sa testuje jeho použitie v kombinácii s inými liečivami počas niekoľkých mesiacov alebo rokov, počas ktorých sa analyzuje stupeň výskytu požadovaných a nežiaducich účinkov. Toto sú terapeutické potvrdzujúce štúdie.
• Fáza IVUskutočňuje sa po uvedení lieku na trh a študuje ho znova v klinickom kontexte a poskytuje viac informácií o jeho vedľajších účinkoch.

Po pozitívnych výsledkoch vo fáze III klinického skúšania lieku Ocrelizumab, Začiatkom budúceho roka bude európske povolenie žiadať, aby mohol tento liek komercializovať. To zvyčajne trvá približne šesť mesiacov. Odvtedy sa každá krajina rozhodne, či umožní predaj na svojom území.